Nykyaikainen lääkekehitys ei ole hyödyttänyt lapsia yhtä paljon kuin aikuisia, koska uudet lääkkeet on yleensä tutkittu vain aikuisilla. Voidaan edelleen puhua lastenlääkeongelmasta, joka on vuosikymmenten saatossa pahentunut. Tämä johtuu siitä, että lastenlääketutkimuksiin liittyy paljon erityisvaatimuksia.
Iänmukaisten tehokkaiden ja turvallisten annostusten rekisteröimiseksi lääkkeet tulisi tutkia luotettavasti kaikissa ikäryhmissä, koska lapsen kehitysvaiheet vaikuttavat merkittävästi lääkkeiden farmakokinetiikkaan ja -dynamiikkaan. Lääkemuodot täytyy formuloida lapsille sopiviksi, ja laboratoriomenetelmät ja tulosmuuttujat on validoitava lapsitutkimuksia varten. Suuri osa lasten sairauksista on harvinaisia, joten lapsipotilaita on vaikeaa kerryttää tutkimuksiin. Myös tietoisen suostumuksen saamiseen vaaditaan erityisjärjestelyjä. Lapsia tulee toisaalta suojella turhilta tutkimuksilta, joten lastenlääketutkimusohjelmille on asetettava tiukat eettiset vaatimukset.
EU:ssa ongelmaan on puututtu säätämällä lääketeollisuutta velvoittava ja toisaalta kannustava lainsäädäntö, lastenlääkeasetus, vuonna 2007. Uusia käyttöaiheita lasten hoidossa ei ole kuitenkaan saatu hyväksyttyä odotettuun tahtiin, sillä Euroopan lääkeviraston lastenlääkekomitean arvioimista ja hyväksymistä yli tuhannesta tutkimussuunnitelmasta (paediatric investigation plan, PIP) on valmistunut vain noin 12 % . Käytäntö onkin osoittanut, että lääketeollisuudella ei ole mahdollisuutta toteuttaa suunnitelmia, koska Euroopassa ei ole riittävästi osaamista ja kapasiteettia, jotta tarvittavat potilasmäärät – jopa 500 000 lapsipotilasta – saataisiin mukaan tutkimuksiin. Monet tutkimuspaikat ovat kokemattomia ja niukasti resursoituja.
Lastenlääketutkimusten suunnittelu ja toteutus kaipaa lastenlääkäreitä, -neurologeja, -psykiatreja ja -kirurgeja, jotta niiden loppuunsaattaminen onnistuisi paremmin. Kliinisten lastenlääketutkimusten tavoitteita ei pidä pitää pelkästään kaupallisina. Ne ovat lastenlääkkeiden tehon ja turvallisuuden tarpeellisia osoittajia, sillä lääkkeiden poikkeuskäytön vaaroista lapsille on paljon tietoa.
Lastenlääketutkimusta on nyt lähdetty kehittämään laajalla eurooppalaisella IMI2-rahoitteisella kehityshankkeella Conect4children (c4c), johon Suomikin osallistuu. Hanke käynnistyi vuoden 2018 toukokuussa. Mukana on 20 maata, 33 sairaalaa tai tutkimusorganisaatiota sekä 10 lääkeyritystä, jotka ovat sitoutuneet kehittämään uusia lastenlääkkeitä, joiden lääketieteellinen tarve on suuri mutta kaupalliset markkinat pienet. HUS on mukana hankkeessa yhtenä partnerina ja toimii kansallisena koordinaattorina.
C4c-hankkeen tarkoituksena on luoda 6 vuoden kehitysvaiheen aikana pysyvä lastenlääketutkimusverkoston infrastruktuuri. Koordinoidulla toimintatavalla ns. yhden luukun kautta pyritään toteuttamaan korkealaatuisia rekisteröimiskriteerit täyttäviä lastenlääketutkimuksia kaikissa ikäryhmissä. C4c-verkosto panostaa sisäiseen koulutukseen sekä tietoisuuden lisäämiseen lastenlääketutkimuksesta.
Suomessa verkostotoiminnan pohjana toimii kansallinen lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED, joka on 11 vuoden toimintahistoriansa ansiosta mukana hankkeessa. Haaste jokaiselle mukana olevalle maalle ja tutkimuspaikalle on lopulta täyttää c4c-verkoston tiukat laatu- ja tehokkuuskriteerit, jotka testataan verkoston kehitysvaiheen aikana. Suomen verkoston pysyminen mukana vaatii nyt jokaisen yliopistosairaalan ja niissä toimivien tutkimuskeskusten panostusta.
Teksti: Jaana Kallio
LT, lastentautien ja kliinisen farmakologian erikoislääkäri
farmakologian dosentti, lasten kliinisistä lääketutkimuksista vastaava lääkäri
HUS, Lasten ja nuorten sairaudet
lääketieteellinen asiantuntija
FINPEDMED
Kuva: Fotolia
Kirjoitus on julkaistu Lääkärilehdessä 6/2019.
