Tutkimuksen uudet mahdollisuudet on huomioitava biopankkilaissa

Tosielämän tiedon hyödyntäminen on luonut Suomeen ­uudentyyppisen ja kansainvälisesti kiinnostavan tutkimus­ekosysteemin. Tarjolla olevien mahdollisuuksien hyödyntäminen vaatii yritysmaailman tarpeiden huomioimista biopankkilakia ­uudistettaessa.

Tutkimuksen uudet mahdollisuudet on huomioitava biopankkilaissa Kuva 1 / 1

Tosielämän tiedon (real world evidence, RWE) hyödyntäminen terveydenhuollossa pää­töksenteon tukena on kasvanut (1). Tosielämän tut­kimustietoa ovat esimerkiksi annetut hoidot, taudin kulku ja käytetyt resurssit. ­Tietoa ­voidaan hyödyntää muun muassa tutkimus­potilaiden identifioinnissa, satunnaistettujen lääketutkimusten tulosten validoinnissa (2,3) ja uusien hoitojen kustannusvaikuttavuuden sekä potilaiden elämänlaadun arvioinnissa (3,4).

Kansainvälisessä mittakaavassa Suomessa on erinomaiset edellytykset RWE-tutkimusten suorittamiseen kehittyneen terveydenhuoltojärjestelmämme, yksilöllisen henkilöturvatunnuksen ja vuosikymmenten ajan systemaattisesti kerättyjen rekisteritietojen ansiosta.

Biopankeilla (5) on keskeinen rooli tosi­elämän tiedon kokoamisessa ja sen yhdistämisessä suostumuksella kerättyihin biopankkinäytteisiin. Tällä hetkellä Suomessa toimii kymmenen biopankkia; kuusi alueellista, kolme valtakunnallista ja yksi yksityinen. Suomeen on syntynyt uudentyyppinen globaalisti kiinnostava tutkimusekosysteemi.

Tosielämän tietoon pohjautuva tutkimus on olennaista, kun satunnaistettujen vertailukokeiden rinnalle kehitetään uusia vaikuttavuuden arviointitapoja. Näitä tarvitaan, koska satunnaistetut, lumelääkekontrolloidut lääketutkimukset ovat alati kallistuvia, seuranta-ajoiltaan lyhyitä, potilaspopulaatioiden ja saadun tutkimustiedon osalta rajattuja, ja näin ollen tutkimusten tulokset eivät usein kattavasti kuvaa tosielämän tilannetta.

Lääkäreitä ja potilaita RWE-tutkimus hyödyttää mm. edistämällä lääkekehitystä, validoimalla tuotteen kliinistä ja terveystaloustieteellistä vaikuttavuutta sekä identifioimalla tarkemmin eri hoitovaihtoehtoihin soveltuvia potilasryhmiä.

Yritykset odottavat ­biopankkilailta paljon

Biopankkitoimintaa ohjaavaa lainsäädäntöä päivitetään parhaillaan. Uuden biopankkilain odotetaan tuovan yritysten näkökulmaa vahvemmin esille. Samoin yritykset odottavat lakisääteistä perustetta diagnostisten näytteiden hyödyntämiseen biopankkitoiminnassa ilman potilaan erillistä suostumusta.

Terveystietojen toissijaiskäytön laki on biopankkien osalta hieman epäselvä. Odotettavissa kuitenkin on, että terveystietoon perustuvissa tutkimuksissa tiedon saanti helpottuu ja käyttömahdollisuudet laajenevat kattamaan tieteellisen tutkimuksen lisäksi muun muassa kehittämis- ja innovaatiotoiminnan sekä tietojohtamisen (7). Näiden muutosten myötä tosielämän tiedon hyödyntämisen mahdollisuudet paranevat merkittävästi.

Valmisteilla on myös uusi genomilaki, joka osaltaan parantaa suomalaisen genomitiedon käyttömahdollisuuksia luomalla lakisääteisen pohjan kansalliselle genomikeskukselle (8).

Julkisen ja yksityisen sektorin yhteistyötä tulee lisätä

Biopankeilla on tärkeä rooli lääketieteellisessä tutkimuksessa. Laadukkaat näytekokoelmat ­sekä niihin liitettävissä olevat terveys- ja rekisteri­­tiedot antavat ainutlaatuiset puitteet mm. yksi­löllistettyjen hoitojen kehittämiseen (9,10).

Lisäksi biopankit ovat muutamassa vuodessa luoneet Suomeen uutta innovatiivista tutkimustoimintaa, joka on herättänyt myös toivottua kansainvälistä mielenkiintoa isojen lääkeyritysten piirissä. Suomalaisilla biopankeilla onkin hyvät edellytykset nousta merkittävään rooliin kansainvälisissä tutkimuksissa. Tämä tulee kuitenkin vaatimaan toimintatapojen yhtenäistämistä ja lisäresursseja data-analytiikkatyökalujen kehittämiseen sekä näytekeräysten ja luovutustoiminnan laajentamiseen. Näiden lisäksi yritysmaailman tarpeiden parempi ymmärrys ja huomioiminen on ehdoton edellytys Suomen kilpailukyvylle.

Suomessa tulee jatkossakin tukea julkisen ja yksityisen sektorin yhteistä tutkimustoimintaa. Joulukuussa 2017 alkanut FinnGen-hanke ­kuvastaa hienosti (11), kuinka uudentyyppisellä innovatiivisella ajattelulla voidaan Suomeen luoda julkiselle ja yksityiselle sektorille yhteisiä toimintatapoja ja lisätä kansainvälistä huomiota suomalaista terveysalaa kohtaan. Tämä tuo ­alalle myös paljon kaivattua ulkopuolista lisä­rahoitusta.

Usein esille nousevaa keinotekoista jakoa akateemisiin ja yritysvetoisiin tutkimuksiin tulisikin välttää. Akateeminen ja yksityinen tutkimus kulkevat käsi kädessä kohti samaa päämäärää. Lopullisena tarkoituksena on palvella potilasta ja luoda parempaa terveydenhuoltoa, niin kansallisesti kuin kansainvälisestikin.

Kirjoittajat:

Werneri Tuompo

LuK, Itä-Suomen yliopisto

werneri.tuompo@medaffcon.fi

Päivikki Hemmilä

FT

tieteellinen asiantuntija

Jaana Ahlamaa

LT, kirurgian erikoislääkäri

lääketieteellinen johtaja

Maija Wolf

molekyylilääketieteen dosentti

vanhempi tieteellinen asiantuntija, kehityspäällikkö

Medaffcon Oy

Kuva: Fotolia

Julkaistu Lääkärilehdessä 37/2018.

Kirjallisuutta

1. Sherman RE, Anderson SA, Dal Pan GJ, Gray GW, Gross T, Hunter NL ym. Real-World Evidence — What is it and what can it tell us? NEJM 2016;375:2293–7.
2. Ziemssen T, Hillert J, Butzkueven H. The importance of collecting structured clinical information on multiple sclerosis. BMC Med 2016;14:81. doi: 10.1186/s12916-016-0627-1
3. Tenhunen O, Turpeinen M, Kurki P. Kliinisen lääketutkimuksen uudet tutkimusasetelmat. Duodecim 2017;133:599–605.
4. Hahl J, Kurki S, Miettinen T, Snicker K. Cost-effectiveness of ruxolitnib for the treatment of myelofibrosis in Finland. Economic evaluation based on Finnish Auria biobank data on health care resource utilization. Value Health 2015;18:A609.
5. Biopankkilaki 30.11.2012/688. https://www.finlex.fi/fi/laki/ajantasa/2012/20120688
6. Beyer-Westendorf J, Camm AJ, Coleman CI, Tamayo CS. Rivaroxaban real-world evidence: Validating safety and effectiveness in clinical practice. Tromb Haemost 2016;13–23.
7. Hallituksen esitys eduskunnalle laiksi sosiaali- ja terveystietojen toissijaisesta käytöstä sekä eräiksi siihen liittyviksi laeiksi, HE 159/2017.
8.. Genomikeskustyöryhmän arviomuistio. Sosiaali- ja terveysministeriö 22.12.2017. https://stm.fi/documents/1271139/6033514/Genomikeskustyöryhmän+arviomuistio+22+12+2017.pdf/21cfeec9-f634-4f6c-b2a9-8262914e3c03/Genomikeskustyöryhmän+arviomuistio+22+12+2017.pdf.pdf
9. Carpen O, Kosma V-M. Tutkimus tulevien potilaiden parhaaksi: patologia perustutkimuksen ja kliinisen tutkimuksen rajapinnassa. Duodecim 2013;129:1080–7.
10. Carpen O, Helander T. Jokainen potilas tutkimuspotilaaksi. ­Duodecim 2017;133:592–8.
11. Finngen-hankkeen verkkosivut. https://www.finngen.fi

Oletko jo lukenut nämä?