USA:n lääkeviranomainen saa lisää kritiikkiä

Nopeutetussa hyväksynnässä laiminlyöntejä - jatkotutkimuksia jää tekemättä.

USA:n lääkeviranomainen saa lisää kritiikkiä Kuva 1 / 1 Kuva: Adobe/AOP

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on vuodesta 1992 voinut hyväksyä lääkkeitä nopeutetulla menettelyllä. Lääke hyväksytään siinä myyntiin ennen varmuutta hoidon tehosta (efficacy).

Valmistajan on tullut varmistaa teho faasin neljä tutkimuksilla myyntiintulon jälkeen.

Brittiläisen lääketieteen lehden BMJ:n mukaan tutkimukset ovat jääneet usein tekemättä.

Nopeutetun menettelyn on lehden mukaan läpäissyt 28 vuoden aikana 253 lääkettä. Lähes puolella (112) kliininen teho on jäänyt todentamatta. Myynnistä on vedetty silti vain 16 valmistetta.

BMJ:n haastattelemat asiantuntijat arvioivat nopeutettua menettelyä käytettävän väärin. Kärsijöitä ovat tehottomia lääkkeitä sivuoireineen syövät potilaat ja veronmaksajat.

Motiivi puuttuu

BMJ otti lisäselvityksen kohteeksi yli viisi vuotta markkinoilla olleet, tehoaan todistamattomat lääkkeet. Niitä löytyi 24. Kuusi oli hyväksytty, hylätty tai vedetty markkinoilta tänä vuonna. Kuuden valmistaja ilmoitti tutkimusten olevan kesken. 12 valmistajaa ei vastannut.

Lääkkeiden tehoa USA:ssa arvioiva yksityisomisteinen The Institute for Clinical and Economic Review (ICER) arvioi huhtikuussa, että valmistajilta puuttuu motiivi tehdä faasin neljä jatkotutkimukset kunnolla. Sanktiot ovat mitättömiä, eikä FDA perää tuloksia.

Jos tulokset saadaan, FDA pitää BMJ:n mukaan riman liian matalalla. Jos näyttö on epäselvää, FDA:lle ovat riittäneet epäsuorat vasteet potilaiden voinnin, toimintakyvyn ja kuolleisuuden sijasta. Lääkkeelle on siis riittänyt vaste, jonka arvioidaan korreloivan todelliseen tehoon.

Aina näin ei ole, mikä on syönyt päätösten uskottavuutta.

Adukanumabi nosti myrskyn

Nopeutettu menettely nousi otsikoihin Yhdysvalloissa kesäkuussa, kun FDA hyväksyi ensimmäisen lääkkeen Alzheimerin tautiin lähes 20 vuoteen. Adukanumabin väitetään hidastavan taudin kulkua. Tähänastiset lääkkeet ovat vain lieventäneet oireita.

Adukanumabin faasin kolme kliiniset kokeet keskeytettiin vuonna 2019, koska tehoa ei ilmaantunut. Valmistaja Biogen väitti annoksia liian pieniksi.

Ulkopuolinen neurologiryhmäkin katsoi lääkkeen tehottomaksi

Hyväksymispäätös sai myrskyisän vastaanoton. Kuvaavaa oli, että esimerkiksi Amerikan geriatriyhdistys vetosi FDA:han ettei lääkettä hyväksyttäisi.

Parannuksia vaaditaan

Reumatologi Jarno Rutanen arvioi kesäkuussa Lääkärilehdessä, että päätöksessä painottuivat ei-lääketieteelliset näkökulmat.

– Lääkäreille ja potilaille haluttiin mahdollisuus kokeilla hyödyiltään epävarmaa lääkettä, kun muutakaan ei ole, hän kirjoitti.

Euroopan lääkevirasto on vastaanottanut adukanumabin myyntilupahakemuksen lokakuussa. Päätöstä ei ole vielä saatu.

BMJ:n artikkeli muistuttaa, että asiantuntijat kritisoivat vain FDA:n toimintaa – eivät nopeutettua menettelyä. Menettelyn katsotaan parantavan potilaiden asemaa vakavien sairauksien hoidossa. Yksi parannusehdotus on vaatia faasin neljä kokeet suunnitelluiksi ja hyväksytyiksi ennen myyntilupaa.

Pekka Nykänen

Uutinen on julkaistu aiemmin Lääkärilehden verkkosivuilla.

Oletko jo lukenut nämä?