Uusien syöpälääkkeiden myyntilupaprosessi kaipaa syyniä

Tutkijoiden mielestä myyntiluvan jatkolle tarvitaan tiukempi seula.

Uusien syöpälääkkeiden myyntilupaprosessi kaipaa syyniä Kuva 1 / 1

Moniin syöpäsairauksiin on vain vähän jos lainkaan hyviä hoitoja, ja lääkeviranomaiset voivat hyväksyä nopeutetusti uusia lääkkeitä käyttöön tällaisessa tilanteessa. Taudinkulun jarruttaminen ei kuitenkaan aina muutu elinaikahyödyksi, ja osasta lääkkeistä osoittautuu olevan enemmän haittoja kuin hyötyä. Nopeutetusti hyväksyttyjä lääkkeitä tulisi arvioida uudelleen, kun tutkimustietoa on saatu kerättyä lisää ensimmäisen hyväksynnän jälkeen.

Yhdysvaltojen lääkeviranomainen FDA hyväksyi vuosina 2008–2012 yhteensä 36 syöpälääkettä. Niistä 18 hyväksyttiin nopeutetusti, ja joistakin hyväksynnän jälkeen julkaistuissa tutkimuksissa hyöty on osoittautunut vähäisemmäksi kuin ennakkoarvio antoi ymmärtää. Kaikilla näillä 18 lääkkeellä elinaikahyötyä ei ole pystytty osoittamaan, ja elämän laatua oli tutkittu vain osalla. Kuusi lääkettä ei pidentänyt elinaikaa eikä parantanut elämän laatua – mutta silti myyntilupa on pidetty voimassa. Tutkijoiden mukaan näiden kuuden lääkkeen aiheuttama keskimääräinen vuosikustannus on 87 922 dollaria/potilas, suurimmillaan yli 160 000 dollaria.

Tutkijoiden mielestä myyntiluvan jatkolle tarvitaan tiukempi seula. Nopeutetun myyntiluvan myöntämisen jälkeen myyntiluvan jatkoa tulisi arvioida uudelleen sekä ajatellen elinaikahyötyä että elämän laatua. Vain bevasitsumabin käyttöaihe levinneen rintasyövän hoidossa vedettiin aikanaan takaisin, mutta muita vastaavia muutoksia myyntilupiin FDA ei ole tehnyt. Kustannusten hallinnan näkökulmasta kriittinen myyntilupamenettely on kestävän kehityksen kulmakivi.

Rupp T, Zuckerman D. Quality of life, overall survival, and costs of cancer drugs approved based onsurrogate endpoints. JAMA Intern Med, verkossa ensin 29.11.2016. doi: 10.1001/jamainternmed.2016.7761

Kirjoittaja
Sirkku Jyrkkiö
dosentti, osastonylilääkäri, TYKS, syöpätautien klinikka

Kuva: Panthermedia

Julkaistu Lääkärilehdessä 6/2017.

Oletko jo lukenut nämä?

Terveyskirjasto.fi