Lapsille ensimmäinen geeniterapiavalmiste

Lapsille ensimmäinen geeniterapiavalmiste Kuva 1 / 1

Euroopan lääkevalmistekomitea (CHMP) esitti maaliskuun kokouksessaan myyntiluvan myöntämistä kolmelle harvinaislääkkeelle.

Potilaan omista luuydinsoluista valmistettava Strimvelis on geeniterapiavalmiste, joka on tarkoitettu ultraharvinaista ADA-SCID-immuunipuutostilaa sairastaville lapsille, kun sopivaa kantasolusiirrettä ei löydy.

Migalastaatti (Galafold) on ensimmäinen suun kautta ­annosteltava valmiste Fabryn taudin hoitoon.

Uusiutuneen ja refraktorisen multippelin myelooman hoitoon tarkoitettu ­daratumumabi (Darzalex) sai ehdollisen myyntiluvan ­nopeutetulla menettelyllä.

Lähde: http://www.ema.europa.eu/ema

Julkaistu Lääkärilehden lääkeuutiset-palstalla (SLL 15/16).

Lääkeuutiset-palstaa toimittavat:
Annikka Kalliokoski, Marja Airaksinen, Janne Backman, Liisa Näveri, Heikki Ruskoaho, Miia Turpeinen

Kuva: Panthermedia

Oletko jo lukenut nämä?

Terveyskirjasto.fi