Talassemia on maailman yleisin perinnöllinen sairaus. Taudin ilmiasu vaihtelee sikiön tai vastasyntyneen kuolemaan johtavasta kehityshäiriöstä oireettomaan kantajuuteen. Hoitona ovat tavallisesti säännönmukaiset punasolutiputukset, ja ainoaan parantavaan hoitoon eli allogeeniseen kantasolusiirtoon päätyy hyvin harva potilas.
Talidomidi on tehnyt pitkän matkan hyljeksitystä myrkystä useammankin hematologisen sairauden hoitovalikoimaan. Kiinalaisen sairaalan yhdeksän vaikeaa tai keskivaikeaa beetatalassemiaa sairastavaa potilasta valittiin tutkimukseen, jossa hoidoksi annettiin talidomidia tabletteina vuoden ajan. Aloitusannos 50 mg oli tavoitteena suurentaa 200 mg:aan asti sietokyvyn rajoissa. Potilaat olivat kahta lukuun ottamatta nuoria aikuisia, ja punasolujen kulutus oli keskimäärin kymmeniä yksiköitä vuodessa.
Talidomidin vaikutus näkyi jo kuukaudessa ja lääkehoito oli poikkeuksellisen hyvin siedettyä. Se oli myös tehokasta: hemoglobiinitaso nousi keskimäärin 50 yksikköä hoitojakson aikana, pernan koko vetäytyi ja punasolutiputukset voitiin lopettaa kaikilta.
Talidomidi piristää fetaalihemoglobiinin synteesiä, mittauksien mukaan tässäkin tutkimuksessa. Lääkkeen hyöty on esitetyn perusteella niin muhkea, että se johtaa väistämättä pieneen epäluuloon. Jos maailmassa on miljoonia sairastuneita, lääke on yleisesti saatavilla ja vallalla on markkinatalous, niin miksi emme ole vielä lukeneet laajasta satunnaistetusta tutkimuksesta valtalehden sivuilta?
Lähde:
Chen J, Zhu W, Cai N ym. Thalidomide induces haematologic responses in patients with B-thalassemia. Eur J Haematol 2017;99:437–41.
Kirjoittaja:
Marko Vesanen
erikoislääkäri
Kuva: Panthermedia
Juttu on julkaistu Lääkärilehdessä 1-2/2018.
